従来の血友病の治療と異なり、治療は1回の投与で済む。ファイザーの遺伝子治療薬が米国で承認されたのは初めて。
血友病は血を固めるはたらきを持つたんぱく質「血液凝固因子」がうまく働かず、出血が止まりにくくなる希少遺伝性疾患だ。
10種類以上ある凝固因子のうち第8因子が欠損している場合は血友病A、第9因子が欠けている場合は血友病Bと分類される。
ファイザーのベクベスは1回の治療で体内で血液凝固因子を作れるようにする。
世界血友病連盟によると、世界に3万8000人以上の血友病B患者がいる。従来は週に数回、または1カ月に数回、血液凝固因子を投与して治療していた。
米メディアによると、保険適用前のベクベスの価格は350万ドル(約5億5000万円)と高額だ。
2024年4~6月期中に提供し始める。同治療薬はすでにカナダ当局から承認を得ており、欧州連合(EU)でも承認申請をしている。
引用元: ・【米食品医薬品局(FDA)】ファイザーの血友病薬を承認・・・保険適用前の価格は350万ドル(5億5000万円)
思い付くのはそれだよな
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