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三重大学などの研究グループは、ダウン症の人の細胞から原因となる過剰な染色体を除く手法を開発した。遺伝子を書き換えるゲノム編集技術を使ってダウン症の人のiPS細胞から、余計な染色体を除くと、細胞の活動が正常になった。そのままでは医療応用できないため、今後は染色体を切断せずに、その働きを抑える手法の開発を目指す。

ダウン症は日本に約8万人いると推定される。幼少期から知的障害がみられ、40歳以降にアルツハイマー病を発症する人も多い。思春期以降に、突然今までできていたことができなくなる「退行症状」が出ることもある。

ダウン症は細胞の核に存在し、DNAを格納している染色体の数が1つ増えることで起きる。通常は23対46本ある染色体のうち、ダウン症の人は21番染色体の数が生まれつき3本と1本多くなっている。

研究グループはまず、増えた染色体を見分けるため、その染色体だけがもつゲノム配列を特定した。特定の配列を目印にゲノム編集技術で染色体を切断したところ、最大37.5%の確率で余計な染色体を除去できた。

日本経済新聞 | 2025年2月21日 16:42
https://www.nikkei.com/article/DGXZQOSG214300R20C25A2000000/

遺伝子治療が出来るのかｗ

薬価が問題だなｗ

エレビジスが3億497万円ｗ

遺伝子編集、ガンダム的に言えば強化人間よりコーディネーターがより近いか

出生前診断と遺伝子編集による加療で、将来ダウン症障害児が無くなればいいんじゃね
既得権益団体だのがガタガタ言いそうではある