難病ALS　治験患者の半数以上で進行食い止め　白血病の薬「ボスチニブ」治験結果を発表　『世界初』めざすiPS研究所などの取り組み

ｉＰＳ細胞研究所の井上治久教授らの研究チームは、慢性骨髄性白血病の治療薬である「ボスチニブ」が、ＡＬＳの進行を食い止めるのに有効であることを発見。

ボスチニブは細胞内で不要なたんぱく質の分解を促す機能があり、ＡＬＳの原因のたんぱく質を減らすことなどがわかっていました。

◆創薬目指した治験スタート

２０１９年から２０２１年まで行った第１相試験では、ＡＬＳ患者９人にこの薬を３か月間投与し、そのうちの５人で症状の進行が止まったということです。

その後、２０２２年から第２相試験をスタート。ＡＬＳ患者２６人にこの薬を５か月間投与、つまり投与期間を長く、かつ人数を増やして治験を行ってきました。

◆治験の結果は…

京都大学ｉＰＳ細胞研究所によりますと、「ボスチニブ」を投与した患者グループは投与していないグループと比較して、日常生活機能低下の抑制が認められるなど、主要な評価項目２つを達成しました。すなわち第１相試験に続き、ボスチニブの有効性が示唆されたということです。

※続きは以下ソースをご確認下さい

6/12(水) 14:15
MBSニュース

【速報】難病ALS　治験患者の半数以上で進行食い止め　白血病の薬「ボスチニブ」治験結果を発表　『世界初』めざすiPS研究所などの取り組み（MBSニュース） - Yahoo!ニュース

　全身の筋肉が次第に衰えていく難病のＡＬＳ＝筋萎縮性側索硬化症の進行を、白血病の治療薬で食い止める可能性。実現すれば『世界初』とされる取り組みの第２相試験の結果を、京都大学ｉＰＳ細胞研究所などが発表

news.yahoo.co.jp