【米食品医薬品局（FDA）】ファイザーの血友病薬を承認・・・保険適用前の価格は350万ドル（5億5000万円）

従来の血友病の治療と異なり、治療は1回の投与で済む。ファイザーの遺伝子治療薬が米国で承認されたのは初めて。

血友病は血を固めるはたらきを持つたんぱく質「血液凝固因子」がうまく働かず、出血が止まりにくくなる希少遺伝性疾患だ。

10種類以上ある凝固因子のうち第8因子が欠損している場合は血友病A、第9因子が欠けている場合は血友病Bと分類される。

ファイザーのベクベスは1回の治療で体内で血液凝固因子を作れるようにする。

世界血友病連盟によると、世界に3万8000人以上の血友病B患者がいる。従来は週に数回、または1カ月に数回、血液凝固因子を投与して治療していた。

米メディアによると、保険適用前のベクベスの価格は350万ドル（約5億5000万円）と高額だ。

2024年4～6月期中に提供し始める。同治療薬はすでにカナダ当局から承認を得ており、欧州連合（EU）でも承認申請をしている。

https://www.nikkei.com/article/DGXZQOGN26E8P0W4A420C2000000/#:~:text=%E3%83%AF%E3%82%AF%E3%83%81%E3%83%B3